Амавроз Лебера — редкое генетическое заболевание, из-за которого 95% заболевших детей уже к десятому году жизни полностью утрачивают способность видеть. Заболевание серьезно ещё и тем, что помимо проблем со зрением, могут проявиться сбои в работе центральной нервной системы, выделительной и эндокринной.
Долгое время считалось, что болезнь неизлечима – специфического лечения все ещё не существует. Однако, ученые университета «Сириус», похоже, нашли способ победить это генетическое заболевание.
В исследовании, опубликованном в International Journal of Molecular Sciences, представлены новые возможности для применения генной терапии, сообщает Ъ-Кубань.
Ученые использовали рекомбинантный аденноассоциированный вирус, кодирующий улучшенный ген AIPL1, ответственный за нормальное функционирование организма. Это продемонстрировало, что вирусный вектор имеет пониженную иммуногенность, что важно для предотвращения иммунных реакций при лечении.
Исследование показало снижение воспалительных реакций при использовании оптимизированного гена AIPL1, что открывает перспективы для лечения не только амавроза Лебера IV типа, но и других генетических заболеваний.
Фото: pressfoto / freepik.com
Сообщить об опечатке
Текст, который будет отправлен нашим редакторам: